重磅消息！美国首款间充质干细胞（MSC）产品获FDA批准上

美国当地时间12月18日，FDA（美国食品药品监督管理局）传来重磅消息，正式批准Mesoblast公司的Ryoncil（remestemcel）上市，这是首款获 FDA 批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且可能危及生命的并发症，通常发生于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后。在allo-HSCT中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替代其自身的干细胞并生成新的血细胞。这种疗法通常用于治疗某些类型的血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病。

Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究参与者每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。

疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。

Ryoncil最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。此外，治疗后可能发生超敏反应、急性输注反应、传染性疾病传播以及异位组织形成等并发症。

“今天的决定标志着创新细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面的一个重要里程碑，这些疾病对患者（包括儿童）产生了毁灭性的影响，”FDA生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks医学博士、哲学博士说道。“首次批准间充质基质细胞疗法表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，这些产品可以改善对其他疗法无反应的患者的生活质量。”

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【参考资料】

[1] FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. Retrieved December 18, 2024, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery